全球首款帕金森新药获批进入临床

2023-08-09 21:24:04 来源：湖北日报

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湖北日报讯（记者刘洁）近日，国家药品监督管理局正式批准了武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）帕金森新药NouvNeu001的IND（新药临床研究审核）申请。据介绍，这是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

帕金森病是目前世界公认的第二大神经系统疾病，是继肿瘤、心血管疾病之后，中老年人群的第三大“杀手”。目前，帕金森病无法治愈、不可逆转。数据显示，中国65岁以上的老年人帕金森病患病率为1.7%。据此推算，中国的帕金森病人数量接近370万，并呈现年轻化的趋势。

目前，临床上以左旋多巴为代表的化药治疗方案，以DBS为代表的物理治疗方案，以及其他辅助治疗方案，均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题。

不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001聚焦临床需求导向，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而真正满足临床需求。通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。

从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，行为学功能得到了极大恢复，且其多项生理生化指标也得到了显著提升。

这样突破性的技术优势来自团队开创性的研发思路。据介绍，自创立之初，睿健医药科学团队就整合了发育生物学、化学、组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科，并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造，并且一次性解决了细胞治疗药物工业生产中高效、安全性及成本在内的多个难点。

为迎接全球的临床试验工作，睿健医药建设了大规模工业化生产基地，实现了药物生产供应链的自主可控。公司已建成符合cGMP要求的B+A级生产厂房，1万平方米以上的工业化生产和研发基地，满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能，同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力。